英國研究團隊測試一次性基因編輯療法VERVE-102，最高劑量可讓壞膽固醇下降62％。圖為患者接受靜脈輸注示意照。（圖取自Pexels）
〔編譯陳成良／綜合報導〕高膽固醇患者往往得長期服藥，現在科學家正嘗試另一條路：一次治療，就讓膽固醇長時間維持較低水準。英國研究團隊進行早期臨床試驗發現，一種單次注射的新療法，最高可讓低密度脂蛋白膽固醇（LDL，俗稱壞膽固醇）下降62％，部分受試者的降幅維持至少1年。
據英國《BBC Science Focus》報導，這項研究刊登於《新英格蘭醫學期刊》（NEJM），由倫敦大學學院（UCL）及倫敦大學學院醫院（UCLH）等研究團隊進行。這項名為VERVE-102的實驗性療法，目前仍在臨床試驗階段，共有35名高心血管疾病風險患者接受單次輸注。
研究人員發現，VERVE-102的效果會隨劑量增加而變強。最低劑量讓LDL平均下降9％，最高劑量則下降62％。追蹤時間較長的15名受試者，降膽固醇效果看起來仍能維持至少1年，最長追蹤達18個月。
這和目前常見的降膽固醇藥物不同。像他汀類藥物通常需要每天服用，而VERVE-102則是一次輸注，研究人員希望讓身體長時間維持較低的LDL。
不是每天吃藥 而是把肝臟裡的「壞開關」關掉
VERVE-102的做法其實可以很簡單地理解：把肝臟裡一個會妨礙清除壞膽固醇的「開關」關掉。這個開關就是PCSK9。它會讓肝臟清除血液中LDL的能力下降；如果把PCSK9的作用關閉，肝臟就能清掉更多血液中的LDL，膽固醇也會跟著下降。VERVE-102利用基因編輯技術，在肝臟細胞中關閉製造PCSK9的基因，讓這個效果可以長時間維持。
這個想法並非完全沒有先例。部分人天生就有PCSK9作用較弱的基因變異，因此一生膽固醇較低、心臟病風險也較低。研究人員希望利用一次治療，在高風險患者身上模仿這種天然保護效果。
不過，這項研究目前仍只是第1期臨床試驗，不能解讀成「打一針就能治好高膽固醇」。研究只有35名患者，長期安全性仍需更多時間觀察。NEJM指出，試驗沒有出現劑量限制性毒性，但部分患者出現輕至中度輸注反應及短暫肝功能指數升高，也有1人發生吸入性肺炎。
研究團隊仍須進行更大型、長期的試驗，確認療效能否持續，以及是否真的能降低心肌梗塞、中風等心血管疾病風險。因此，「一次治療取代天天吃藥」目前仍是未來目標，尚不是已經實現的醫療選項。
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